21健讯Daily｜国家发布《第二批罕见病目录》；君实生物挑战诺华中国核心专利首次失利

这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！

一、政策动向

●六部门联合发布《第二批罕见病目录》，收录86种罕见疾病

9月20日，国家卫健委、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局和中央军委后勤保障部等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病。加上2018年发布的《第一批罕见病目录》121种，目前，我国共有207种罕见病。

《第二批罕见病目录》收录的疾病共涉及17个学科，主要包括血液科、皮肤科、风湿免疫科、儿科、神经内科、内分泌科等。《第二批罕见病目录》的出台，将有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。

●国家药监局：暂停进口、经营和使用韩国普瑞斯特医疗有限公司盆腔脏器脱垂修复系统

9月20日，国家药监局官网发布《关于暂停进口、经营和使用韩国普瑞斯特医疗有限公司盆腔脏器脱垂修复系统的公告》。

国家药监局组织对韩国普瑞斯特医疗有限公司（英文名称：PRESTIGE MEDICARE Co., Ltd.）开展远程非现场检查，检查品种为盆腔脏器脱垂修复系统（英文名称：POP-UP；注册证号：国械注进20183182310；生产地址：SICOXTOWER 704, 705, 513-14, Sangdaewon-dong, Jungwon-gu Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea）。检查发现，该产品生产过程存在实际生产工艺与生产工艺流程图不一致、未按照经注册的产品技术要求开展检测等问题，综合评定结论为不符合我国《医疗器械生产质量管理规范》《医疗器械生产质量管理规范附录植入性医疗器械》要求。为保障公众用械安全，根据《医疗器械监督管理条例》和《医疗器械生产监督管理办法》有关规定，国家药监局决定自即日起，对韩国普瑞斯特医疗有限公司的盆腔脏器脱垂修复系统，暂停进口、经营和使用。

二、药械审批

●国产PD-1首次在海外成功获批上市

9月19日，百济神州宣布，欧盟委员会（EC）已批准替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®；英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。本次EC批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）基于 RATIONALE 302研究（登记号：NCT03430843）的积极意见。RATIONALE 302是一项全球、随机、开放性的3期研究（NCT03430843）。

此外，美国食品药品监督管理局（FDA）也已经受理替雷利珠单抗的一项上市许可申请，用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性的ESCC患者。FDA预计将在2024年下半年对该项申请做出决议。

●甘李药业口服版GLP-1受体激动剂申报临床

9月20日，甘李药业GZR18片的临床试验申请获得NMPA受理。GZR18为甘李药业自主研发的每周一次长效GLP-1R受体激动剂肽类药物，目前处于二期临床阶段。此次申报的则为口服版GZR18。GZR18采用脂肪酸链修饰，与司美格鲁肽技术路线相同。

三、资本市场

●爱尔眼科：拟8.6亿元收购海南爱尔等19家医疗机构部分股权

爱尔眼科9月20日晚间公告，公司拟收购海南爱尔、枣庄爱尔等19家医疗机构部分股权，资产对价合计8.6亿元。本次收购有利于尽快完善区域市场布局，形成规模效应，进一步深化在全国各地的“分级连锁”体系。

●美中嘉和赴港递交IPO申请

9月19日，港交所官网显示，美中嘉和医学技术发展集团股份有限公司（以下简称：“美中嘉和”）递交港交所上市申请，中金公司和海通国际为联席保荐人。

招股书显示，美中嘉和为中国一家肿瘤医疗解决方案平台，以先进肿瘤诊疗技术的研究及应用为特色，美中嘉和亦为拥有多间质子治疗舱的少数中国民营医疗机构之一。

根据弗若斯特沙利文报告，于中国所有民营肿瘤医疗集团中，按中国截至2022年12月31日的自营或托管肿瘤医疗机构数目计，美中嘉和排名第二；及按中国2022年的肿瘤治疗赋能服务收入计，美中嘉和排名第二。根据同一资料来源，按2022年的收入计，美中嘉和是中国最大的民营肿瘤医疗服务提供商之一，所�市场份额为0.5%。

四、行业大事

●君实生物挑战诺华英克司兰中国核心专利首次失利

近日，国家知识产权局发布了针对申请号为201380063930.5的专利的无效宣告请求审查决定书（第561449号），维持了专利权全部有效。无效请求人为李彩辉，其任君实生物控股子公司君拓生物的知识产权负责人。

根据医药魔方数据库查询，该专利是阿里拉姆制药的PCSK9靶向RNAi药物英克司兰（Inclisiran）的关键核心专利，权利要求保护的主题类型涉及英克司兰的序列、组合物、治疗高胆固醇血症的医药用途等，专利到期日为2033年12月5日。

另外，英克司兰关键核心专利201380063930.5还存在1件已获得授权的分案申请201810143112.0（授权公告号CN108220295B）。该分案申请201810143112.0在今年3月份也受到了请求人李彩辉所代表的君实生物的无效挑战。根据国知局口审公告，该分案应当在今年7月份进行过一次口审。目前该分案的无效宣告请求仍处于合议组审查中，还未公开无效决定或结案信息。

此外，8月22日，诺华中国宣布其创新性降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液）获中国国家药品监督管理局批准。

●通化金马宣布阿尔兹海默症药物临床试验成功，当天股价跌停

9月20日，通化金马发布公告表示，旗下1类新药琥珀八氢氨吖啶片用于治疗轻、中度阿尔茨海默病的III期临床试验已完成揭盲和主要数据的统计分析，达到主要终点。不过，发布公告当天，通化金马股价开盘跌停，跌9.97%，报收12.01元/股。

统计结果表明：琥珀八氢氨吖啶片III期临床试验达到主要临床试验终点，试验呈阳性结果，认为试验药物对ADAS-cog的改善具有明显的临床意义。

在安全性上，试验药物的不良事件及不良反应的发生率均低于两个对照组；与安慰剂组比较，结果具有显著的统计学意义。

公开资料显示，通化金马的琥珀八氢氨吖啶片是一种乙酰胆碱酯酶抑制剂，主要用于治疗轻中度阿尔茨海默病。