“从0到1”研发新药堵点何在

　　2023年，国家药品监督管理局共批准40个品种的创新药上市，药品注册申请受理量和审结量均创近5年新高。伴随重大新药创制国家科技重大专项深入实施，药品监管、医疗保障等政策持续优化，当前，我国自主研制了一批重大新药，人民健康生活品质进一步提高。

　　尽管我国创新药数量不少，还出现了一些新的分子结构和自主知识产权，但是这些新药主要是基于国外发现的靶点和作用机制研制的。相应地，越来越多国内企业逐步具备了规范的实验室研究和临床研究能力，但其产出仍然以仿制药(me-too)和仿制中的创新类新药(me-better)为主。归根到底，新药创制同质化源于原创理论、原创技术的不足。眼下，必须有更多“从0到1”的新药原始创新，也就是立足新药创制的上游探索新方法、新策略、新思路、新靶点以及新机制，提升基础研究水平，更好满足人民群众临床用药需求。

　　成绩属于过去，未来任重道远。新药创制是一项从实验室到医院的系统工程，涉及药品安全、有效、可负担等多重政策目标，既耗时又耗资还耗智，其体系极为庞杂。因此，进一步推进新药原始创新，医保、医疗、医药必须协同发展和治理，产学研用各环节各主体也要一体化联动，目的是从根本上扭转我国新药创制和生物医药产业受制于人的局面。